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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖

虎嗅24小时·2026/9/11 00:57:24🔗 原文

📋总体概括

被称为诺奖风向标的拉斯克奖公布,临床奖项授予研发A型血友病双抗药物艾米西珠单抗(Emicizumab)的三名中外制药科学家。中外制药是罗氏控股的日本药企,Emicizumab被视为血友病治疗的革命性突破,通过皮下注射、每周给药的方式大幅改善患者生活质量,其成功甚至挤压了曾被寄予治愈厚望的血友病基因治疗的市场空间,展示了双抗平台技术在疾病治疗中的巨大潜力。

关键信息

  • 拉斯克奖临床奖项颁给Emicizumab的研发者,该奖项常被视为诺奖风向标
  • 获奖方为罗氏控股的日本药企中外制药的三名科学家
  • Emicizumab是治疗A型血友病的双特异性抗体药物,属于革命性疗法
  • 该药物的成功直接冲击了曾被视为治愈希望的血友病基因治疗路线

🔥犀利点评

这个奖颁得漂亮,也颁得意味深长——不是颁给天花乱坠的基因治疗概念,而是颁给把药真正做进患者日常的工程化胜利。Emicizumab证明:技术平台扎实、给药方式友好、疗效可靠,比宏大的「一次性治愈」叙事更能赢得市场。基因治疗被双抗按在地上摩擦,本质是资本爱听的故事输给了患者真实需求,这记耳光值得整个创新药行业记住。

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