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全球首例!美国一公司完成人体内DNA编辑试验
📋总体概括
快科技10月31日消息,日前, 美国生物技术公司Prime Medicine官宣,已经完成全球首例人体内先导编辑(Prime Editing)给药试验, 这也是先导编辑技术第一次直接在活体患者体内改写DNA,是基因编辑领域一个里程碑事件。 试验中,他们向一名威尔逊病(肝豆状核变性)患者输注实验药物PM577a。 威尔逊病由ATP7B基因突变引发,患者肝脏无法正常代谢排出铜元素,铜不断蓄积,
⚡关键信息
- ▸快科技10月31日消息,日前, 美国生物技术公司Prime Medicine官宣,已经完成全球首例人体内先导编辑(Pri
- ▸试验中,他们向一名威尔逊病(肝豆状核变性)患者输注实验药物PM577a。
- ▸威尔逊病由ATP7B基因突变引发,患者肝脏无法正常代谢排出铜元素,铜不断蓄积,持续损伤肝脏与神经系统,现有方案只能长期服
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